2019年5月24日，美国FDA批准了诺华旗下的AveXis Inc.公司开发的Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）。Zolgensma成为第一款获批用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）患者的基因疗法。这是一种严重的罕见病，是婴儿死亡的主要遗传原因。

     Zolgensma旨在通过一次静脉输入基因疗法，在体内持续表达运动神经元生存蛋白，治疗导致SMA的遗传根源。这是美国FDA批准的第一款也是目前唯一一款治疗SMA的基因疗法。

     SMA是一种严重的遗传性神经肌肉疾病。它是由于表达SMN的SMN1基因缺失或失常而导致的。没有正常工作的SMN1基因，1型SMA婴儿的运动神经元迅速死亡，肌肉功能逐步丧失，最终导致瘫痪或死亡。大多数1型SMA患者无法活过两周岁。

Ned Sharpless医学博士（图片来源：STAT）

       "这次的批准是又一个里程碑，显示了治疗多种疾病的基因疗法和细胞疗法的变革性力量。” FDA代理局长Ned Sharpless医学博士表示。“随着每一项新的批准，我们看到这个令人兴奋的科学领域继续跨越概念阶段而变为现实。基因疗法产品可能会改变那些可能面临绝症、死亡的病人的生命，这为他们的未来带来了希望。FDA将继续使用旨在推进创新及安全有效治疗方案的审查途径，加快开发满足未满足医疗需求的产品。”

美国FDA生物制品评估与研究中心主任Peter Marks博士表示，“患有SMA的儿童在基本生活功能方面遇到困难。大多数患有这种疾病的儿童由于呼吸衰竭而夭折。SMA患者现在有另一种治疗选择，它可以最大限度地减少SMA的进展并提高生存率。今天的批准证明了这一有前途的新医学领域的持续发展势头以及FDA对支持和帮助加快这些产品开发的承诺。”

    Zolgensma是最初由AveXis公司开发的基因疗法，它将正常表达SMN蛋白的转基因装载在AAV9病毒载体中，并且对转基因进行了改良，提高它生成SMN蛋白的能力。诺华公司在2018年以87亿美元的价格收购了AveXis公司，并且获得了这款基因疗法。它的设计旨在让患者接受一次治疗之后，能够在细胞中长期表达SMN蛋白，从而达到“治愈性”效果。这款基因疗法曾获得了美国FDA授予的突破性疗法认定，欧盟的PRIME药品认定和日本的SAKIGAKE（先驱药品）认定。

  FDA之前授予该申请快速通道、突破性疗法和优先审评资格。Zolgensma还获得了孤儿药认定。诺华旗下的AveXis Inc.公司因而获得了一张宝贵的罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。这张审评券可能价值连城。

  Zolgensma的定价为210万美元，可分5年付清，这意味着该药物成为截止今日为止历史上最昂贵的药物。

同一天，FDA批准了诺华公司的两款产品。另一款产品是Piqray（alpelisib），首个乳腺癌PI3K抑制剂，这也是FDA RTOR审评改革的首个成果。